云顶新耀宣布耐赋康(R)Ⅲ期试验开放标签第二疗程扩展研究积极结果

- 为IgA肾病长期对因治疗策略提供新证据

耐赋康(R)全球III期临床试验NefIgArd研究开放标签扩展研究的结果：

- 证实了IgA肾病患者第二个疗程继续使用耐赋康(R)的疗效及安全性，为IgA肾病长期对因治疗策略提供了证据支持。
- 与《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》（以下简称"新版指南（草案）"）中建议的使用耐赋康(R)周期性治疗或减量维持治疗相符合，即在蛋白尿减少或eGFR稳定方面，需要重复9个月的耐赋康(R)治疗周期或减少剂量的维持方案。

上海, 2024年11月11日 - (亚太商讯) - 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布耐赋康(R)（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON(R)）的全球III期临床试验NefIgArd研究开放标签扩展（OLE）研究的结果近日在2024美国肾脏病学会（American Society of Nephrology, ASN）上公布。OLE研究结果证实，接受耐赋康(R)第二个治疗疗程的IgA肾病患者估算肾小球滤过率（eGFR）和蛋白尿获益与首次治疗患者的疗效相当，且耐受性良好。这为IgA肾病患者的长期对因治疗策略提供了证据支持。

此次OLE研究旨在评估耐赋康(R)在已完成2年试验的IgA肾病患者中的有效性和安全性。研究招募了完成NeflgArd试验后持续存在蛋白尿≥1g/d或尿蛋白-肌酐比（UPCR）≥0.8g/g以及eGFR≥30mL/min/1.73m2的IgA肾病患者，OLE研究患者均接受耐赋康(R)16 mg/d治疗9个月（包括2周的8mg/d逐渐减量期）。在完成NeflgArd试验的326例患者中，有119例进入到OLE研究，其中45例（38%）既往已接受耐赋康(R)治疗，74例（62%）未曾接受耐赋康(R)治疗。

结果显示，9个月的耐赋康(R)治疗带来的eGFR获益及降低UPCR方面在有无其治疗史者中均保持一致，同时耐受性良好。对于所有119例患者，耐赋康(R)治疗9个月后，eGFR较OLE研究基线下降的绝对值为1.43 mL/min/1.73 m2；既往接受或未接受耐赋康(R)治疗者的eGFR自基线分别下降1.28mL/min/1.73 m2、1.53 mL/min/1.73 m2，两组间eGFR的变化相似。同时，研究结果显示两组间UPCR的变化也相似，耐赋康(R)治疗9个月后降低UPCR达32%，进一步分析显示，既往接受或未接受耐赋康(R)治疗患者的UPCR较基线分别下降达33%、31%。

耐赋康(R)全球III期临床研究NeflgArd全球指导委员会成员、国际IgA肾病联盟中国协作组主席、北京大学第一医院肾内科主任张宏教授表示："在中国，IgA肾病患者群体庞大，且发病年龄较轻、预后不佳，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险。因此，临床上需要以长期保护患者肾功能为目的，尽可能延缓患者进入透析或肾移植的时间。对于IgA肾病这样一种慢性、长期、自身免疫介导的原发性肾小球疾病，仍需安全有效的长期对因治疗方案。此次OLE研究结果证实了IgA肾病患者第二个疗程继续使用耐赋康(R)的疗效及安全性，这为IgA肾病长期对因治疗策略提供了证据支持，给临床医生带来了新的用药思路。"

云顶新耀首席执行官罗永庆表示："最新公布的耐赋康(R)OLE积极研究结果，为IgA肾病患者的长期对因治疗策略提供了强有力的证据支持，进一步验证了长期对因治疗策略的有效性和安全性。该结果也符合新版指南（草案）中对耐赋康(R)周期性治疗和减量维持治疗的建议。包括中国在内的亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快，存在巨大未被满足的临床需求。我们期待耐赋康(R)作为IgA肾病治疗领域的一线基石药物，未来可以惠及多IgA肾病患者，满足患者长期疾病管理的需求。"

近日，改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）重磅发布了《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》，建议使用耐赋康(R)周期性治疗或减量维持治疗，即在蛋白尿减少或eGFR稳定方面，单个9个月的治疗疗程不太可能产生持续的临床反应，许多患者可能需要重复9个月的耐赋康(R)治疗周期或减少剂量的维持方案。此次OLE研究结果与新版指南（草案）推荐相符。

耐赋康(R)于今年5月在中国大陆开出首张处方，并相继在中国澳门、中国香港、新加坡与中国台湾获批。今年7月，中国国家药品监督管理局正式受理耐赋康(R)最终临床试验阶段完整数据的补充申请，耐赋康(R)有望成为国内首个且唯一获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物。

关于耐赋康(R)（NEFECON(R)）
耐赋康(R)(NEFECON(R))是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降1，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66% 2，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年3。同时布地奈德首过代谢程度达90% 4，具有良好的安全性。耐赋康(R)专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas Therapeutics 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康(R)的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。

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参考文献
1.Lafayette R, et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870.
2.2023ASN. Oral presentation.
3.Jonathan Barratt, et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886.